Duchenne spierdystrofie is een erfelijke ziekte die vrijwel uitsluitend bij jongens voorkomt. Over het algemeen verschijnen de eerste klinische symptomen als ze tussen de 18 maanden en 3 jaar oud zijn. Deze symptomen zijn: laat kunnen lopen, moeilijkheden bij het opstaan van de grond, vaak vallen en moeite bij het beklimmen van trappen door algehele spierzwakte. Bovendien hebben ze abnormaal dikke kuiten. Als de jongens 5 tot 6 jaar oud zijn, ontwikkelen zich contracturen (verkortingen) of stijfheid in de voet-, knie- en heupgewrichten. De voortschrijdende afbraak van de spieren resulteert bij een leeftijd van 10 tot 12 jaar in het verlies van het loopvermogen (ambulantie). Orthopedische operaties kunnen het ontstaan van contracturen vertragen en lange beenbeugels of spalken kunnen de periode dat het kind kan lopen verlengen. Als lopen te moeilijk wordt, helpt de elektrische rolstoel het kind weer mobiel te worden en te blijven. Als het noodzakelijk is en als de patiënt en de ouders dit wensen, kan een toenemende vergroeiing van de wervelkolom (scoliose) operatief gecorrigeerd worden. Ademhalingsproblemen kunnen verholpen worden door de jongens eerst alleen `s nachts en later, rond de leeftijd van 20 tot 25 jaar, permanent te beademen. De ontwikkeling van optimale behandelmethodes heeft de levensverwachting van de patiënten doen toenemen van ongeveer 15 jaar (in de jaren zestig) tot 30 jaar (heden) en in enkele gevallen 40 jaar of ouder. Maar zelfs nu sterven er patiënten voor hun twintigste vanwege niet te behandelen of niet tijdig onderkende hartproblemen of longinfecties.